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Test atti a comparare un nuovo trattamento con quello standard, al fine di capire quale dei due è il più efficace. Gli studi di fase III interessano un maggiore numero di pazienti che riceveranno il trattamento standard o quello sperimentale in maniera casuale. In molti casi, solo quando un nuovo trattamento sembra funzionare in fase I o II il farmaco viene testato in fase III.
